При апластической анемии (АА) страдает кроветворение. Это не онкологическое, но, все же, очень тяжелое и опасное заболевание костного мозга, при котором снижена выработка всех трех видов клеток крови: эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов. Возникает состояние панцитопении — дефицита всех этих клеток крови. Такие больные подвержены кровотечениям и инфекциям, их жизнь зависит от регулярных переливаний компонентов крови. Иногда при АА удается запустить кроветворение, применяя лекарства. Однако если эти методы оказываются неэффективными, наступает состояние рефрактерной АА (то есть резистентной к терапии). Спасти больного можно лишь одним способом: трансплантацией кроветворных стволовых клеток, которая в случае успеха позволит восстановить нормальное кроветворение.
В последнем номере журнала Blood подведены итоги общенационального многоцентрового клинического исследования по трансплантации клеток пуповинной крови 29 рефрактерным пациентам (средний возраст 16 лет) с АА. Исследование зарегистрировано в международном реестре клинических исследований Национального института здоровья США под номером # NCT01343953, проведено во Франции.
Целью исследования являлась оценка посттрансплантационной выживаемости. Критерии отбора пуповинной крови включали:
- дозу лейкоцитов в размороженной пуповинной крови > 4х107 на 1 кг массы тела реципиента и
- совпадение, как минимум, 4 из 6 локусов тканесовместимости.
Перед трансплантацией все пациенты подвергались химиотерапии и облучению (так называемый режим кондиционирования). 23 пациента были живы в течение года, а спустя 38,8 месяцев приживление клеток произошло у 88% выживших больных, острая и хроническая реакция трансплантат-против-хозяина (самое грозное осложнение трансплантации) составила45,8 и 36%, соответственно. И это прекрасный результат!
Не обременяя читателей излишними медицинскими подробностями, процитируем заключение авторов работы: трансплантация клеток пуповинной крови в дозе > 4х107 на 1 кг массы тела, является терапией выбора в лечении рефрактерной АА.
Blood 2018 132:750-754; doi: https://doi. org/10.1182/blood-2018-01-829630 ClinicalTrials. gov Identifier: NCT01343953