Министерство по безопасности пищевых продуктов и медикаментов Южной Кореи одобрило проведение испытания фазы 2а новой терапии стволовыми клетками пуповины для лечения болезни Шарко-Мари-Тута. Разработчик препарата, компания ENCell, планирует его скорейшую коммерциализацию после завершения второй фазы исследования.
Что такое болезнь Шарко-Мари-Тута?
Болезнь Шарко-Мари-Тута (БШМТ) — это группа наследственных заболеваний, которые вызывают повреждение периферических нервов, как двигательных, так и сенсорных. Причиной болезни являются генетические мутации. Большинство форм БМШТ наследуются по аутосомно-доминантному типу, то есть достаточно дефектного гена от одного из родителей, чтобы болезнь проявилась у потомства, при этом мужчины и женщины имеют равные шансы унаследовать БШМТ. Иногда болезнь развивается, даже если в семье не было предшествующей истории (мутация de novo). Общие симптомы включают в себя проблемы с подвижностью (трудности при ходьбе, проблемы с поднятием стопы в лодыжке и с равновесием), деформации конечностей и атрофия мышц. В настоящее время лекарства от БШМТ не существует. Лечение ограничивается поддерживающим уходом, включая физиотерапию, трудотерапию, ортопедические приспособления для поддержки ослабленных конечностей, ходунки или инвалидные кресла-каталки, обезболивающие препараты и хирургическое вмешательство для исправления деформаций.
Как стволовые клетки пуповины могут помочь в лечении?
Проводимая в настоящее время терапия стволовыми клетками основана на мезенхимальных стволовых клетках (МСК), полученных из ткани пуповины. Пуповина новорожденного является богатым источником мощных МСК, благодаря своему молодому возрасту они размножаются более эффективно, чем МСК, полученные из тканей взрослого человека (костный мозг или жир). МСК способны уменьшить воспаление, модулировать иммунную систему и способствовать заживлению и регенерации.
Что показывают результаты 1-й фазы исследования?
В общей сложности лечение получили девять пациентов, трое - в низкой дозе, а шесть - в высокой. Никаких серьезных побочных эффектов, токсичности зафиксировано не было. Оценка пациентов по шкале «оценка невропатии Шарко-Мари-Тута версия 2» (используется для оценки тяжести заболевания), через 16 недель снизилась в среднем на 2,89 балла. В группе, получавшей высокие дозы, наблюдалось более заметное снижение на 3,50 балла. Походка, равновесие и скорость ходьбы пациентов также улучшились. После этих результатов лечение МСК получило статус орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Источник и изображение: https://www.koreabiomed.com/news/articleView.html?idxno=29656
Новое объединенное исследование фазы 1b/2a направлено на дальнейшее тестирование лечения в сравнении с плацебо для подтверждения его эффективности. В случае успеха применение мезенхимальных стволовых клеток пуповины станет первой в мире терапией БШМТ. Компания ENCell, разрабатывающая это лечение, заявила, что стремится к скорейшей коммерциализации и надеется предложить его пациентам как можно скорее после завершения второй фазы исследования.