European Journal of Haematology: первый взрослый пациент с тяжелой апластической анемией излечен с помощью размноженных клеток пуповинной крови

Пуповинная кровь как один из альтернативных источников гемопоэтических (кроветворных) стволовых клеток, в настоящее время активно применяется в клинической трансплантологии. Это вызвано, прежде всего, тем обстоятельством, что всего лишь 30-40% пациентов могут найти в Международном регистре совместимого донора костного мозга.*

Однако в образце пуповинной крови не всегда содержится достаточное количество стволовых клеток для лечения взрослого пациента, что заставляет искать способы их экспансии (наращивания) ex vivo («вне организма»). Отработка протоколов экспансии стволовых клеток — одна из наиболее актуальных задач современной клеточной биологии и отрасли банкирования клеток и тканей человека.

Еще в 2014 году группа канадских ученых под руководством доктора G. Sauvageau опубликовала результаты (doi:10.1126/science.1256337) экспансии кроветворных стволовых клеток (КСК) пуповинной крови с помощью малой молекулы** UM171 (производное пиримидо-индола), cпособной в 13 раз увеличить количество длительно репопулирующих костный мозг стволовых клеток из замороженных образцов пуповинной крови. Для их экспансии было предложено применение биореакторов. В этих устройствах обеспечены условия, имитирующие кроветворение в организме человека. Были проведены экспериментальные исследования по трансплантации культуры размноженных таким образом (UM171+биореактор) КСК летально облученным мышам. Спустя 6 месяцев их костный мозг производил больше клеток крови по сравнению с контрольной группой животных, которым трансплантировали КСК без UM171.

И вот в августовском номере журнала European Journal of Haematology (https://doi.org/10.1111/ejh.13504) описан случай трансплантации размноженных с помощью UM171 КСК (увеличение количества КСК уже в 51 раз) пуповинной крови первому взрослому пациенту с тяжелой идиопатической апластической анемией. *** Трансплантацию провели после кондиционирования больного цитостатиками и облучением. Уже спустя 14 дней наблюдали полный донорский химеризм (то есть произошла полная смена «больных» кроветворных клеток на «здоровые» донорские), а полное восстановление количества клеток крови — нейтрофилов и тромбоцитов — наблюдали на 23 и 27 день, соответственно. Инфекций и реакции трансплантат-против-хозяина отмечено не было.

Описанный клинический случай является первым (и успешным) в использовании размноженных с помощью UM171 стволовых клеток пуповинной крови в терапии аплатической анемии.

*Международный Регистр Доноров Костного Мозга в настоящее время насчитывает около 30 млн. человек (www.bmdw.org).

** Малые молекулы — это низкомолекулярные химические соединения, обладающие биологической активностью.

*** Апластическая анемия является очень тяжелым и чаще приобретенным заболеванием, при котором нарушается процесс кроветворения, сопровождающийся нарушением выработки всех клеток крови: тромбоцитов, лейкоцитов, эритроцитов.