На 83-й научной сессии Американской диабетической ассоциации 23 июня 2023 года было представлено новаторское исследование по терапии инсулин зависимого диабета препаратом VX-880, созданным биотехнологами Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
VX-880 получен из аллогенных (донорских) стволовых клеток, полностью дифференцированный, продуцирующий инсулин, изготовленный по запатентованной технологии. Препарат вводят путем инфузии в воротную вену печени на фоне хронической иммуносупрессивной терапии для защиты островковых клеток от иммунного отторжения.
В исследовании приняли участие шесть пациентов, которым вводили разные дозы VX-880. До терапии у всех пациентов не определялся С-пептид натощак (отражает секрецию эндогенного инсулина), в анамнезе были рецидивы гипогликемии в течение года, предшествовавшего лечению, и им требовалось в среднем 34,0 единицы инсулина в день.
Все шестеро продемонстрировали улучшение гликемического контроля и сократили или даже прекратили прием инсулина. Бета-клетки функционировали должным образом, вырабатывая инсулин. Два пациента после одного года наблюдения достигли независимости от инсулина. Иными словами, они больше не нуждаются в его инъекциях для поддержания уровня сахара в крови. Кроме того, оба пациента достигли первичной конечной точки исследования*, которая заключалась в устранении тяжелых гипогликемических явлений и снижении уровня гликированного гемоглобина типа HbA1c (<7,0% или снижение по крайней мере на 1% по сравнению с исходным уровнем).
* Каждое исследование пытается дать ответ на конкретный клинический вопрос. Для этого необходимо заранее задать показатель достижения конкретного результата за определенный период времени. Этим показателем является конечная точка исследования.
“Эти данные представляют собой фундаментальный прогресс в потенциальном лечении сахарного диабета”, — говорит Felicia Pagliuca, руководитель отдела по изучению диабета 1 типа в компании Vertex. “ Они особенно важны в контексте нашей общей программы исследований сахарного диабета, поскольку те же самые клетки VX-880 являются основными блоками препарата VX-264 (cells-plus-device, предполагает хирургическую имплантацию защитного устройства, содержащего стволовые клетки, продуцирующие инсулин, в организм человека с сахарным диабетом 1 типа без необходимости иммуносупрессии).
https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents...