Терапия болезни Паркинсона нейрональными стволовыми клетками впервые показала положительные результаты в ходе первой фазы клинического исследования.

ООО «КриоЦентр» всегда рад поделиться перспективными разработками в области регенеративной медицины. Сегодня мы представляем вам замечательную новость от дочерней компании Bayer (OTC:BAYRY) BlueRock, которая сообщила об успешном лечении болезни Паркинсона с помощью экспериментальной терапии стволовыми клетками.

Болезнь Паркинсона - прогрессирующее нейродегенеративное заболевание. По оценкам глобального Фонда Паркинсона, количество пациентов с этим диагнозом в мире увеличится вдвое к 2040 году, с 6 до 12 - 15 миллионов. Постепенное повреждение головного мозга приводит к потере мышечного контроля, тремору, ригидности и замедлению движений. По мере прогрессирования заболевания у пациентов также может развиться слабоумие. Лекарства от болезни Паркинсона не существует, что делает этот прорыв в терапии стволовыми клетками еще более значительным.

Эта новаторская терапия предполагает использование индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК). Клетки генетически модифицированы таким образом, что напоминают эмбриональные стволовые клетки, которые обладают способностью развиваться в любой тип ткани взрослого организма. В нашем случае (лечение болезни Паркинсона) ИПСК преобразуют в нервные клетки, продуцирующие дофамин, и имплантируют в мозг пациентов.

Недавно BlueRock завершила годичные испытания первой фазы эффективности нервных клеток, созданных на основе ИПСК (BRT-DA01) с участием 12 добровольцев.

Результаты, безусловно, многообещающие. Исследуемый Бемданепроцел (BRT-DA01) хорошо переносился без серьезных проблем с безопасностью у всех 12 пациентов в течение одного года, трансплантированные стволовые клетки не только выжили и прижились, но и вырабатывали дофамин – жизненно важную сигнальную молекулу мозга, которой не хватает пациентам с болезнью Паркинсона. Успех Bayer побудил их перейти к следующему этапу тестирования, который начнется в начале 2024 года, сообщает Reuters.

Подробные данные испытаний первой фазы с первичных и вторичных конечных точек будут представлены на Международном конгрессе по болезни Паркинсона и двигательным расстройствам 2023 года, который состоится в Копенгагене 27-31 августа.

“Наша миссия - использовать возможности клеточной терапии с целью помочь людям с болезнью Паркинсона восстановить контроль над своей жизнью, функции, которые они потеряли из-за этого заболевания”, — сказал Ахмед Энайеталлах, старший вице-президент BlueRock Therapeutics.