Только что в престижном рецензируемом журнале Pediatrics (Pediatrics. 2025; 155(5):e2024068999) опубликована статья, в которой статистически показано, что терапия клетками пуповинной крови является эффективным методом лечения у детей с церебральным параличом (ДЦП).
Эта статья является результатом международного сотрудничества, в рамках которого был проведен метаанализ данных отдельных участников (более чем 400 детей с ДЦП из 11 исследований).
Каковы результаты?
Общая картина такова, что лечение пуповинной кровью в сочетании с реабилитацией улучшает основные двигательные навыки у детей с ДЦП значительно больше, чем только реабилитация. Следует подчеркнуть, что величина клинического эффекта от применения пуповинной крови считается “значительным лечебным эффектом”. Исследование также показало, что улучшение двигательных показателей достигает максимума между 6 и 12 месяцами после терапии клетками пуповинной крови и что существует тенденция к зависимости от дозы, когда более высокие дозы клеток приводят к значительному улучшению двигательных навыков. В результате анализа было выявлено, что лучше всего реагируют дети с ДЦП в возрасте до пяти лет, которые до начала терапии в некоторой степени могли ходить самостоятельно или с посторонней помощью.
Основные цифры и тенденции в результатах
Через 6 месяцев участники, получавшие пуповинную кровь, показали лучшие результаты по сравнению с контрольной группой, в среднем улучшив свои двигательные навыки по шкале GMFM-66 (тест больших моторных функций) на 1,36 балла. Через 12 месяцев после терапии клетками пуповинной крови среднее улучшение показателей GMFM-66 между участниками, получавшими пуповинную кровь, и контрольной группой составило 1,42. Пик ответной реакции наступает через 6-12 месяцев после лечения, что согласуется с предполагаемым механизмом действия: пуповинная кровь оказывает паракринное действие, которое уменьшает нервное воспаление, стимулирует восстановление тканей и, таким образом, приводит к улучшению мозговых коммуникаций.
У участников, получавших инфузии пуповинной крови, наблюдалась тенденция к лучшему ответу при увеличении общей дозы ядросодержащих клеток, при условии, что доза клеток превышала 50 миллионов /кг. Эти дозы были измерены перед криоконсервированием. Была отмечена тенденция к улучшению реакции у детей младшего возраста с ДЦП, а также — к улучшению реакции у детей с ДЦП в легкой форме (уровни общей двигательной функции 1-3 по пятибалльной шкале). Эта тенденция сохранилась даже после того, как были внесены поправки на исходный возраст и недоношенность при рождении.
Дополнительная информация о процедурах с использованием пуповинной крови
В ходе исследования были собраны данные в общей сложности о 498 процедурах для 447 участников. У большинства детей был спастический ДЦП (90%), и были исключены генетические причины нарушений, которые вызывают симптомы, подобные ДЦП. Средний возраст детей, получавших лечение, на исходном этапе составлял 57 месяцев (от 8 до 227). В 10 из 11 исследований клетки пуповинной крови доставлялись путем внутривенной инфузии, а остальные проводили интратекальное (в спинномозговой канал) введение. Средняя доза введенных клеток перед размораживанием составила 56,1 млн/кг (от 9,7 до 210,3). В 84% случаев пуповинная кровь была получена не от пациента (аутологичная), а от донора (родственная или неродственная аллогенная).
Что значит это исследование для родителей детей с ДЦП?
Журнал " Pediatrics " опубликовал комментарий к статье двух экспертов в области физиотерапевтической реабилитации детей с ДЦП. Они подчеркнули, что знание того, какие дети лучше всего реагируют на терапию пуповинной кровью, “имеет решающее значение для совместного принятия решений с семьями”. Когда в семье есть ребенок с ДЦП, родителей в первую очередь волнует, принесет ли вмешательство пользу их ребенку. Из анализа исследований мы узнали, что через 6-12 месяцев у 68% детей, получавших терапию пуповинной кровью, показатели GMFM-66 были выше, чем у всей контрольной группы. Кроме того, это резкое улучшение основных двигательных навыков, скорее всего, произойдет у детей младшего возраста и у детей, которые были более функциональны в начале лечения. В настоящее время установлено, что ДЦП может быть точно диагностирован уже в возрасте 6 месяцев, а шкала GMFM-66 может использоваться для детей в возрасте 5 месяцев. Ранняя диагностика позволяет большему числу семей воспользоваться преимуществами терапии пуповинной кровью в период оптимальной нейропластичности мозга. Более того, более раннее лечение может облегчить получение высоких доз клеток/кг, поскольку ребенок еще мал, и это может позволить провести несколько курсов терапии до того, как возраст ребенка превысит терапевтическую эффективность клеточной терапии.